progressiv MS - Ung Med MS

En resa mellan vanmakt och förtvivlan till hopp och förtröstan – en period kantad av en åsnas envishet, värkande muskler och sömnlösa nätter. Kanske leder vägen till ett bättre liv. Hoppet måste leva.

Innan vi tar avstamp: Jag är inte forskare eller neurolog och har ingen koppling till Karolinska (förutom att jag är patient),GeNeuro eller något annat läkemedelsföretag. Jag är en privatperson med progressiv MS som försöker förstå mer om nya läkemedel och vart forskningen är på väg.

Det jag skrivit här är inte på något sätt akademiskt fullödig eller komplett men väldigt personligt. Jag sammanfattar vad jag lärt mig genom att tala med mitt vårdlag på Karolinska och att läsa undersökningar och artiklar. Kommentarer är välkomna men jag kanske inte svarar på allt. Och ja, jag vet att det finns ett par svordomar i texten.

Det kom ett brev

Under sommaren, någonstans mitt emellan Covid-19 våg 1 och 2, fick jag ett brev från Karolinska Sjukhuset. Jag blev lite förvånad eftersom det inte fanns några aktiviteter inplanerade – och kuvertet var tjockt. Mer än ett A4 papper… jag slet upp det på väg in från brevlådan.

Sommaren hade varit för varm för min smak, jag hade börjat använda rullstolarna mer och mer. El-rullen åkte permanent i bakluckan på bilen och fick bära mig till min träning i 25-meterspoolen på det lokala badhuset. Jag hade rullat runt i ÅsaViggen (min manuella rulle) på Bauhaus, Biltema och Willys. Fatiguen hade blivit värre dag för dag och medicineringen hjälpte inte längre. Jag hade klivit över till progressiv MS, vilket känts tungt att inse.

Vi hade varit låsta hemma p.g.a. Corona som alla andra, men jag hade precis bokat en färjebiljett till Finland för att kunna se efter sommarstugan. Men även för att fiska, övervaka anläggandet av en ny väg och Corona-fika med släkten och annat löskefolk som bor mer eller mindre permanent i husen runt viken.

När jag öppnat kuvertet hittar jag inbjudningar till tre olika studier på Centrum för Neurologi på KS. Två av dem ignorerar jag direkt men den tredje handlar om en ny medicin. En studie på Temelimab. “Vad i hela friden är Temelimab?” Packandet av bilen får vänta, jag sätter mig framför datorn och börjar googla.

En timme senare har jag bestämt mig: Den här studien MÅSTE jag vara med i! Jag ringer alla telefonnummer som finns i brevet och lämnar två röstmeddelanden för att vara säker på att budskapet ska gå fram. Jag vill vara med.

Verkan av Temelimab

Under den timme jag lade på att söka information förstod jag att Temelimab är en ny typ av medicin som testas kliniskt för att påvisa om den kan minska eller förhindra progressionen av MS. I studien som jag anmälde mig till ges den till MS patienter som har, eller börjar uppvisa symptom på, ett progressivt sjukdomsförlopp och som tidigare har behandlats med rituximab (Mabthera).

Fakta: Temelimab neutraliserar ett protein som finns naturligt i hjärnan hos MS patienter, pHERV-W Env. Proteinets negativa egenskap är att det aktiverar de immunceller som angriper myelinet i hjärnan vilket ger upphov till demyelinisering, dvs. progressiv MS.

Fynd från tidigare studier tolkas även så att hjärnan kan regenerera myelin bättre när pHERV-W Env-proteinet neutraliserats (remyelinisering). Remyelinisering – den heliga graalen; kanske kan jag delvis återfå känseln under fötterna eller bättre gångförmåga?

Fördel, nackdel och biverkningar

Enligt GeNeuro har pHERV-W Env-proteinet ingen känd fysiologisk funktion, vilket medför att Temelimab förväntas ha god säkerhets- och toleransprofil utan någon effekt på immunsystemet. Detta har också bekräftats av alla hittills genomförda kliniska prövningar.

Potentiellt får jag alltså en bra medicin mycket tidigare än många andra (om försöken fortsätter efter ett år och jag svarar positivt på behandlingen).

Jag hittar ingen nackdel trots att jag försöker. Visst satsar jag på okänd häst – men alternativet är att fortsätta vara progressiv utan att ta chansen. Så roligt är det INTE att ha två rullstolar tycker jag.

Inklusions- och exklusionskriterier

Vad jag inte kände till när jag anmälde mig till studien, var att det finns ett antal kriterier som ska uppfyllas för att man ska få delta i studien. Man måste till exempel

ha behandlats med rituximab (Mabthera).
ha, eller påvisa symptom på, sekundärprogressiv MS (SPMS).
ha en gångförmåga som överstiger 100 m.
ha ett felfritt EKG – hjärtproblem är exkluderande.
väga mindre än 100 kg.

Det kom ett telefonsamtal

Kommunikationen med KS tog fart i början av Augusti. Jag fick ett för-screeeningsbesök med min neurolog, och besökte avdelningen för att lämna en komplett blodstatus. 14 provrör med blod fattigare åkte jag glad i hågen hem. Då ringer telefonen.

“Vi glömde kolla en sak när du var här. Hur mycket väger du?” hör jag forskningssköterskan säga.

Helvete, vad är det här nu? Jag svarar, och får reda på att jag måste gå ner i vikt för att bli inkluderad i studien. Sussi, som min forskningssköterska kallas, hanterar samtalet väl, och vi kommer överens om att jag ska minska 8 kg i vikt på tre månader. “Det går. Det måste gå!” tänker jag stilla.

Problemet var bara att det var inte 8 kg det handlade om, det var 13,6 kg… men det behöll jag för mig själv.

En viktig sak

Jag har haft problem med min vikt sedan barnsben. När jag växte som mest på längden, och fram till 18-årsåldern, tunnade jag ut. 180 cm lång och 78 kg tung ryckte jag in i lumpen. När jag muckade efter 15 månader hade jag ökat till 82 kg (det är gott om god mat i bergrummen).

Med ett stillasittande arbete och tynande fritid gick det som det gick. Jag har alltid jobbat extremt mycket, 60 timmars veckor är inget ovanligt i konsult-branschen där jag verkat i 20 års tid. Ett antal år drev jag ett företag med kontor i tre städer, sov inget, körde bil mellan kontoren och hemmet och åt när det fanns tid (om det funnits guldkort på McDonalds hade jag haft platina).

Efter detta, och en rejäl utmattningsdepression, toppade jag på 119 kg.

En kollega (jag kallar honom MyckeMuskler) räddade antagligen livet på mig när han mer eller mindre släpade mig till Viktväktarna. Men det fungerade och jag gick ner 24 kg. Jag lärde mig väldigt mycket om näringsintag, kosthållning och vikten av träning (!), en kunskap som jag snabbt inser att jag har nytta av nu.

Intäkter och utgifter

Så, med Viktväktarkunskapen i bakhuvudet, en god relation till ägaren av mitt rehab-gym, och tillgång till en “riktig” våg satte jag igång den 10 Augusti. Samma dag som telefonsamtalet från KS kom.

Under tre månaders tid gjorde jag allt det där som man SKA göra om man har problem med vikten – men i ett rasande ursinnigt tempo. Jag bokförde noggrant näringsintag och träning och valde att ligga 1 500 kcal under rekommenderat intag per dag. Jag gymmade två gånger och simmade 3000 – 5000 m i veckan.

Träningen ger ju ett tillskott på kalorier, vilket innebär att jag kunde äta vettigt ändå. Enligt lagen om intäkter och utgifter i kalorier innebar det en viktminskning på ca. 1,4 kg per vecka. För mig, är det väl bäst att lägga till eftersom alla är olika disponerade för viktnedgång.

Från XXL till L

Den 6 November vägde jag in mig på 97,9 kg på KS och blev inkluderad i studien.

Kläderna jag hade på mig när jag stod på vågen var i princip de enda som jag hade, och det står Adidas eller Nike på varje plagg. Hela min tidigare garderoben är på väg till Myrorna – jag har minskat i klädstorlek från XXL till L.

Ny garderob ser jag dock som en möjlighet. En utmaning, absolut, men hur många gånger i livet kan man med gott samvete byta klädsmak? Köpa allting på nytt (eller begagnat), och välja att BARA köpa det som man VERKLIGEN vill ha?

Med en febless för svart, ferrari-rött och höga kontraster ska jag gå igenom hyllmeter efter hyllmeter på Quality Outlet… Fåfäng? Njä, skönt att kunna välja var jag vill handla. Märkeshomofil? Kanske. Men nån jävla nytta ska jag väl ha av bedriften.

Om även du vill vara med i studien

Fakta: I November 2020 startar en klinisk prövning på GNbAC1 (Temelimab) som utvecklats av företaget GeNeuro. Den årslånga Fas II studien drivs av Professor Fredrik Piehl (Karolinska Universitetssjukhuset, Stockholm) och riktas till patienter med sekundärprogressiv Multiple Skleros (SPMS).

Det är en randomiserad kontrollerad studie (Engelska: ”Randomized, double-blind, placebo controlled trial”). Det betyder att slumpvist utvalda deltagare får den verksamma substansen, medan en kontrollgrupp inom studien får placebo eller en (för) låg dosering för att vara verksam.

Om du vill vara med, men inte bor i stockholmstrakten, måste du vara beredd att resa hit ett antal gånger. I mitt fall tillbringade jag torsdagarna på Karolinska de tre första veckorna av studien. Ska du dessutom vara på avdelningen kl 07.30 som jag, kanske det är bra att sova i Stockholm natten innan besöket.

Kostnader för resor och uppehälle ska betalas av någon, av dig eller ditt landsting. Alla kan inte sova i vårt gästrum – även om några kan få göra det.

Under det följande året måste du vara på plats på Karolinska en dag varje månad för att få medicinen. Den måste ges på plats och precis som Mabthera intravenöst.

Två LP (ryggmärgsvätskeprov) ingår, ett i starten och ett i slutet. Bara så du vet. Min läkare är världsbäst på att göra LP, men alla gillar ju inte att ge ryggmärgsvätskeprov.

Alternativ till Temelimab

Det forskas mycket på medicin för progressiv MS. Det finns ett 20-tal substanser som ansetts ha potential att utvecklas till kommersiella läkemedel för att bromsa demyelinisering och/eller stärka kroppens förmåga till remyelinisering. Det pågår större kliniska studier i bl.a. USA och Australien.

Remyelinisering är inte ett unikt fynd från tester av Temelimab – stamceller, steroider, CNM-Au8, Miconazole samt ett antal andra substanser ger positiva resultat och är föremål för fortsatt forskning och kliniska tester.

Det finns minst ett kommersiellt tillgängligt läkemedel som anses bromsa demylenisering. Det marknadsförs under namnet Mayzent, den verksamma substansen är siponimod. Svenska Nuroförbundet publicerade en artikel om siponimod i September 2020.

Det florerar även rykten på internet om kosttillskott som promoverar remyelinisering. Detta ser jag jag personligen med stor skepsis på: Om det var så enkelt att en viss typ av sockermolekyl skulle vara mätbart positiv för remyelinisering och bromsa demyelinisering hade det troligen uppmärksammats av neurologer världen över. Vad jag vet är så inte fallet. Döm själv, men i mina öron låter det för bra för att vara sant.

Kontaktinformation till forskningsteamet på Karolinska

Notera att det alltid är förenat med viss risk att delta i en klinisk prövning av en ny medicin som inte är godkänd av Läkemedelsverket. De prövningar som gjorts hittills har dock påvisat små eller inga biverkningar av Temelimab – vilket gjorde att jag personligen valde att delta.

Men det är mitt beslut – du måste ta ett eget beslut.

Om du klarar “Inklusions- och exklusionskriterier” ovan, och är beredd att satsa på ett deltagande i studien, tycker jag att du ska ringa forskningssköterskorna och be dem screena dig för att bli inkluderad.

Ring 08-123 67 331 eller 08-123 67 311.

Av integritetsskäl uppger jag inte namnen på alla mina fantastiska forskningssköterskor, men en av dem heter Susanne (“Sussi”). De tar väl hand om dig, jag lovar. Och ja, jag har fått tillåtelse av Dr. Piehl att uppge telefonnumren ovan.

Till slut

Det här är ingen betald annonsplats eller rekryteringsannons. Jag hoppas ingjuta lite hopp och ge dig med SPMS en möjlighet att ta ett “leap of faith”. Att ha MS tycker jag ibland är ett ensamt helvete, ett krig mot hela världen inklusive min egen kropp och hjärna. Personligen tar jag hellre ett eget beslut och kör än att sitta på läktaren.

Jag ser studien som en möjlighet, ett sätt att själv ta taktpinnen och hamra fram ett solo – med mig själv som enda åhörare. Om bara en enda person till drar nytta av informationen, ringer till Sussi och blir med – då har jag vunnit ett krig. Gott så.

Håll ut!

Källor

Karolinskas studie på www.clinicaltrials.gov: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04480307?term=GNbAC1&draw=2&rank=8

Information om Temelimab (GNbAC1): https://multiplesclerosisnewstoday.com/gnbac1-for-rrms/

Resultat från andra kliniska studier: http://www.geneuro.com/en/clinicaltrials/english
(OBS: Google Chrome betraktar länken som ”osäker”, men det är den inte.)

Presentation på ECTRIMS 2019 kongressen i Stockholm:
http://www.geneuro.com/data/news/GeNeuro-ECTRIMS-PR-160919-ENG.pdf

Lista på studier från www.clinicaltrials.gov:
https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=&term=GNbAC1&cntry=&state=&city=&dist=

GeNeuros hemsida:
http://www.geneuro.com/en/about/overview

MS-Neurologen Albert Hietala från Karolinska Sjukhuset i Stockholm svarar på dina frågor om MS. Detta är vi oerhört glada och tacksamma för! Läs mer och skicka in en egen fråga här.

Fråga: “Hej! Mitt ringfinger, långfinger och pekfinger på vänster hand är alltid stela på morgonen och det gör lite ont att röra på dem. Det är kvar i kanske 1-2 timmar efter jag har vaknat, kan det ha något med min MS att göra?”

Svar: Detta är oerhört svårt att tvärsäkert svara nej på! Generellt sett så är ett MS skov eller MS symptom kopplade till ”områden” i hjärnan. Således skulle man förväntat sig att alla fingrar/handen hade varit påverkade. Jag skulle ändock bedöma att dina symptom INTE beror på MS.

Fråga: “Vad anser du är konsensus idag angående progressiv ms SPMS och PPMS? Vilken behandling tror du på?”

Svar: Vi håller på att bryta upp distinktionen mellan SPMS och PPMS, det nya samlingsnamnet är progressiv MS. Med stöd av MR och likvoranalyser försöker man se om det finns underliggande inflammatorisk aktivitet. Finns det tecken till inflammation, så finns det förutsättningar för behandling. Behandlingen jag tror på är monoklonala antikroppar som bryter inflammationen.

Fråga: “Hej! Är det vanligt att man blir förstoppad och får svårt att känna när man behöver gå på toaletten? Det kan gåå upp till en vecka mellan toalettbesöken och när jag väl känner att det är något på gång har jag bara minuter på mig att hitta en toalett. Finns det något man kan göra åt det?”

Svar: Ja, det är relativt vanligt att man får störning i signalsystemen som signalerar till tarm och urinblåsa. Allmänna rekommendationen är att 1. Äta regelbundet. 2. Behandla med bulkmedel, tex Laktulos, Movicol el dyl.

Fråga: “Hur tidigt kan man upptäcka hjärnatrofi vid ms? Kan man se det i skovfasen av ms? Om/när skovms övergår i spms förstärks då de bekymmerna man har eller kan man få helt nya symtom? Gång förmågan verkar vara ngt som studeras vid progressiv ms men om man aldrig har haft problem med att gå längre sträckor kan man få problem med det om man övergår i spms? Hur effektiva anser du att de ” nya ” mer verksamma bromsmedicinerna ( monoklonala antikropparna ) är? Tror du att ms kan bromsas upp helt med de? Progressiv ms med inflammatoriska inslag hur vet man att man har det och inte skov ms? Är man som ms pat predisponerad att få ytterligare ngn annan neurologisk diagnos? Hur ser MR bilden ut vid ALS?”

Svar: Tack för en utomordentligt omfattande fråga!…
Hjärnatrofi är i dagsläget svårt att tidigt upptäcka vid MS, våra metoder är ffa inriktade på inflammation och nya plack. I skovfasen (RRMS) så kan vi i vissa fall ana att det skett en atrofiering. Vi håller på att arbeta fram algoritmer för att karakterisera atrofi på MR rutinmässigt. Nya läkemedel som utvecklas har ofta som ”end-point” hjärnatrofi, men än så länge så är det svårt att säkerställa atrofi i tidiga skedet av MS.

Gångförmågan är ett grovt mått på MS symptomen, och det är inte representativt för en individ. Men i forskningshänseende används gångsträcka som ett mått på progression av sjukdomen. Detta sker med ”scoring-systemet” som kallas EDSS.

När sjukdomen övergår till SPMS så sker det gradvis och tidigare symptom blir mer uttalade.

Med de nya bromsmedicinerna verkar MS kunna bromsas upp nästan helt, nu blir den nya utmaningen att så tidigt som möjligt diagnosticera sjukdomen för att behandla så tidigt som möjligt. Vissa data tyder på att atrofi och sjukdomsaktivitet helt bromsas upp!

Man är inte predisponerad för andra neurologiska diagnoser om man har MS, däremot har man en predisposition för andra autoimmuna sjukdomar, tex diabetes, hypothyreos, inflammatoriska tarmsjukdomar mfl.

MR bilden vid ALS är inte överhuvudtaget lik bilden vid MS. Vid ALS har man inga förändringar alls, i sena skeden kan det föreligga atrofi (hjärnförtvining), men aldrig inflammatoriska plack, eller kontrastladdande skador.